DNAの螺旋を“切らずに治す”最強の遺伝子編集法が爆誕！ 「予想よりはるかに良い」研究者ら歓喜、難病治療にCRISPR超えの光明！

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　ゲノム編集の分野において画期的な技術的成果が得られたようである。二重らせんのDNAを“切らずに治す”ゲノム編集技術がマウスを使った実験で実証されたのだ。

■CRISPR-Cas9を超える画期的ゲノム編集技術「一塩基編集」

　我々人間のDNAの情報は30億の“文字”からなっているという。そしてこの膨大な文字列の中でわずか1文字が間違っているだけで、人間はさまざまな遺伝子疾患を発症するのである。

　DNA上に出現したこのたった1文字の“誤植”を効率的に修正する方法はないものなのか。最新の研究ではマウスを使った実験でこの1文字を修正して、より健康的で長寿命の個体にできたことが報告されている。

　米ハーバード大学をはじめとする合同研究チームが2021年1月に「Nature」で発表した研究では、ゲノム編集技術である「一塩基編集（Base Editing）」と呼ばれる技術を駆使して、マウスの遺伝子治療に成功したことが示されている。

　ゲノム編集といえば、2020年のノーベル化学賞にも選ばれた「CRISPR-Cas9（クリスパーキャスナイン）」の功績なくしては語れないのだが、このゲノム編集はDNAを切断して編集する技術であり、人間の遺伝子治療にも適用が可能だ。そしてそこからさらに一歩進んだこの一塩基編集ではDNAを切断することなくDNAの塩基対を変更、修正できることがマウスを使った実験で確かめられたのである。

　実験では加齢が早く進行する早老症を患ったマウスが使われ、無害になるように改変されたウイルスによる一塩基編集が施された。その後、術後の経過が観察されたのだが、一塩基編集技術により遺伝子治療が行われたマウスのグループは、治療を受けなかった早老症マウスよりも明らかに動きが素早くて若々しく、中央値で510日生存した。一方で治療を受けなかった早老症マウスの寿命は平均で215日であった。

「結果は私たちが予想していたよりもはるかに良かった」と研究を主導したハーバード大学のデイヴィッド・リュー氏は語る。

「一塩基編集技術が動物に全身性で壊滅的な遺伝病を引き起こす突然変異を修正できることを確約し、病気の症状の多くを救い、寿命を大幅に延ばすことで研究の順調なスタートが切れました」（デイヴィッド・リュー氏）

　また今回の研究には関与していないカリフォルニア大学バークレー校の遺伝子編集の専門家、フョードル・ウルノフ教授は、マウスの遺伝的エラーを修正することができた今回の研究は大きな科学的成果であると称賛している。

 
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