失明しても「眼球にウイルス注射」で視力回復する臨床試験開始! 遺伝子治療の最先端がスゴい

※ こちらの記事は2020年11月18日の記事を再掲しています。

 年は取りたくない。だが、三十路を過ぎれば、嫌でも自身の肉体の変化に気づかされるもの。

 人間の器官で、いち早くガタが来るのは“目”だろう。スマホの見過ぎで老眼が加速するとか、考えるだけでユーウツになる。だが、そんな不愉快で深刻な目のトラブルに福音となるような治療法がもたらされた。

■視力を回復させる遺伝子治療

 米テキサス州に本拠地を置く「ナノスコープ」社は、遺伝子治療を用いて失明したマウスの視力を回復させることに成功した。光の知覚を持たない全盲のマウスが、治療後の視覚テスト(迷路での動きの変化チェック等)でスピードアップしたことにより、網膜機能と大幅な視力の回復が証明されたのだ。盲目だったマウスの安全性に問題はなく、血液や組織を検査しても治療による炎症の兆候は見られなかったという。

失明しても「眼球にウイルス注射」で視力回復する臨床試験開始! 遺伝子治療の最先端がスゴいの画像1
「Daily Mail」の記事より

 ナノスコープ社は年内に、この画期的な技術を人間へ応用すると発表している。加齢黄斑変性症、網膜色素変性症の高齢者を対象に、ヒトにとって無害なウイルス(アデノ随伴ウイルス)を、患者の目に1回注入する臨床試験を実施するというのだ。

 アデノ随伴ウイルスは、自己の遺伝子をヒトの遺伝子に紛れ込ませる能力があることで知られる。そのため、薬の働きをする優良遺伝子をウイルスの中に仕込んでおけば、“感染”によって後天的に優良遺伝子を獲得することが可能となる。要するに、人間の目に新しい遺伝子を組み込み、書き換えるのだ。

失明しても「眼球にウイルス注射」で視力回復する臨床試験開始! 遺伝子治療の最先端がスゴいの画像2
「Daily Mail」の記事より

 加齢黄斑変性症や網膜色素変性症など一般的な目の病気は、光に反応する網膜の細胞である光受容体がダメージを受け、視力を損なう。しかし、光受容体が完全に機能しなくなっても、双極細胞と呼ばれる細胞群を含む他の網膜ニューロンは無傷のままだ。

 ナノスコープ社は、この双極細胞に注目し、光受容体の代わりとなる遺伝子「MCO1オプシン」を設計した。MCO1オプシンを網膜の双極細胞に付着させることで、双極細胞が損傷した視細胞の仕事の一部を引き受けるようになる。感染した細胞は光感知タンパク質を生成し、続いて光刺激が脳に伝わり、視力を回復させる機能を果たすという。

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